Prof. Dr. Linus Pauling (Begründer der Therapie) definierte sie so: Orthomolekulare Medizin ist die Erhaltung guter Gesundheit und die Behandlung von Krankheiten durch Veränderung der Konzentrationen von Substanzen im menschlichen Körper, die normalerweise im Körper vorhanden und für die Gesundheit erforderlich sind.
Zu diesen Nährstoffen, die in der orthomolekularen Medizin zum Einsatz kommen, zählen sowohl Makro- als auch Mikronährstoffe, wie: Vitamine, Mineralstoffe- und Spurenelemente, essentielle Fettsäure, Aminosäuren, Enzyme. In vielen Fällen ist nicht nur die richtige Menge, sondern auch das richtige Verhältnis einzelner Komponenten zueinander wichtig. Als wesentlich wird auch angesehen, dass nur solche Stoffe medizinisch verwendet werden, die in derselben chemischen Form auch physiologisch im Körper vorhanden sind bzw. vom Körper ohne weiteres in die biologisch aktiven Formen umgewandelt werden können.
Die von der evidenzbasierten nicht in toto anerkannte orthomolekulare Medizin richtet somit ihr Augenmerk sowohl auf die Behandlung von Krankheiten, als auch auf die Erhaltung der Gesundheit mit der individuell passenden Dosis der einzelnen Nährstoffe. Eine Grundannahme besteht darin, dass Menschen die täglich benötigten Vitalstoffe häufig nicht ausreichend aufnehmen. Zudem kann der Bedarf bei bestimmten Erkrankungen so erhöht sein, dass er auch nicht mit einer gesunden Ernährung zu decken ist.
Um eine nicht ausreichende Versorgung des Organismus mit bestimmten Nährstoffen nachzuweisen, ist eine Untersuchung des Blutes, des Blutserums und/oder des Urins notwendig. Manche Messverfahren können einen Zusammenhang zwischen fehlenden Spurenelementen und bestimmten Krankheitsbildern nachweisen.
Die orthomolekularen Stoffe können auf unterschiedliche Weise zugeführt werden. Es gibt verschiedene Arzneimittel, die entweder in Form von Kapseln oder Tabletten eingenommen werden können. Besonders effektiv ist der Weg über Injektionen bzw. Infusionen von orthomolekularen Substanzen über einen gewissen Zeitraum.
Diese Vorstellung wird von weiten Kreisen der evidenzbasierten Medizin, auch Schulmedizin genannt und Ernährungslehre nicht geteilt. Die Orthomolekulare Medizin polarisiert, das muss man an dieser Stelle erwähnen.
Valide wissenschaftliche Studien zur Wirkung und Wirksamkeit der Orthomolekularen Medizin liegen nicht ausreichend vor, die wissenschaftlichen Lager haben noch keinen Konsens gefunden. Sie gehört demnach zu den alternativmedizinischen Disziplinen.
Um das klarzustellen, Pauling hat seine beiden Nobelpreise nicht für die maßgebliche Mitentwicklung der orthomolekularen Therapie erhalten. Seine chemischen Forschungen waren aber sicherlich prägend.